로렌조 오일
1. 개요
로렌조 오일은 부신백색질이영양증(ALD) 환자의 치료를 위해 사용되는 오일로, 매우 긴 사슬 지방산(VLCFA) 수치를 낮추는 데 기여하는 것으로 알려져 있다. ALD 증상 시작을 늦추거나 소멸시키는 효과가 있을 수 있으나, 질병 진행에 대한 임상적 효능은 아직 확실하게 검증되지 않았다. 로렌조 오일은 ALD의 증상이 있는 환자에게는 효과가 없다는 연구 결과가 있으며, 증상이 없는 환자에게는 발병 위험을 감소시킬 수 있다는 연구 결과가 있다. 로렌조 오일은 부작용으로 혈소판 감소를 유발할 수 있으며, 대한민국에서는 특수식이제품으로 분류되어 건강보험 지원을 받지 못한다.
2. 가격
로렌조 오일 치료 비용은 2012년 기준 미국에서 한 달에 440USD였다. 이 약물은 FDA에서 승인받지 못해 대부분의 보험사가 보험 적용을 하지 않는다.
대한민국에서는 500ml 한 병에 20만 원 정도로, 한 달에 약 1000이 소요된다. 대한민국 정부는 로렌조 오일의 효과를 신뢰하지 않아 의약품이 아닌 특수식이제품으로 분류하고 있어 국민건강보험의 지원을 받지 못한다.
3. 작용 기전
로렌조 오일은 부신백색질이영양증(ALD)에서 증가하는 매우 긴 사슬 지방산(VLCFAs) 수치를 낮춘다. 이는 매우 긴 사슬 지방산을 형성하는 효소를 경쟁적 저해(competitive inhibition)함으로써 이루어진다.
4. 효능 및 효과
로렌조 오일은 아드레노류코디스트로피(ALD) 증상 완화에 일부 효과가 있을 수 있지만, 질병 진행 자체를 멈추거나 치료하는 효과는 임상적으로 명확하게 검증되지 않았다. 특히, 이미 증상이 나타난 환자에게는 효과가 없다는 연구 결과가 지배적이다.
로렌조 오일은 매우 장쇄 지방산(VLCFA)을 낮춘 식단과 함께 ALD 진행에 미치는 영향에 대해 연구되어 왔으나, 임상 결과는 엇갈리고 있다. 임상적 효능과 사용 적응증에 대한 불확실성으로 인해 로렌조 오일의 사용은 논란의 여지가 있다.
4.1. 휴고 모저(Hugo Moser) 박사의 연구
휴고 모저는 로렌조 오도네의 치료와 로렌조 오일의 과학적 평가에서 중요한 역할을 했다. 2005년 모저는 로렌조 오일이 증상이 있는 환자의 병의 경과를 바꾸지 못한다는 통제 연구 결과를 발표했지만, 무증상 환자는 식이 요법을 하는 동안 아드레노류코디스트로피(ALD) 발병 위험이 감소한다고 밝혔다. 모저는 2007년 보고서에서 로렌조 오일을 다시 평가했다.
모저의 연구 결과는 증상이 있는 ALD 환자에게 로렌조 오일이 도움이 되지 않는다는 2003년과 1999년의 이전 연구 결과와 일치한다.
1994년 폴로스가 발표한 연구에서는 로렌조 오일이 ALD 환자의 뇌에서 포화 매우 장쇄 지방산(VLCFA) 축적을 교정하는 데 제한적인 가치가 있다는 것을 발견했다. 비교 부검 결과, 혈장과 조직에서는 에루크산이 풍부했지만 뇌에서는 그렇지 않았다.
4.2. 기타 연구
휴고 모저의 연구 결과와 일치하는, 증상이 있는 환자에게 로렌조 오일이 도움이 되지 않는다는 이전 연구 결과들이 존재한다. 1999년과 2003년 연구가 이에 해당한다.
1994년에 폴로스가 발표한 연구에서는 로렌조 오일이 ALD 환자의 뇌에서 포화 VLCFA 축적을 교정하는 데 제한적인 가치가 있음을 발견했다. 부검 결과, 혈장과 조직에는 에루크산이 풍부했지만 뇌에서는 그렇지 않았다.
5. 부작용
로렌조 오일은 혈소판 감소를 유발하는 것으로 나타났으며, 이는 혈소판 감소증 및 림프구 감소증으로 이어질 수 있다.
에루크산의 식이 섭취로 인한 독성에 대한 보고는 없다.
6. 현재 상황
로렌조 오일은 매우 긴 사슬 지방산(VLCFA)의 혈중 농도를 낮추는 것으로 알려져 있지만, 이미 증상이 나타난 부신백질이영양증(ALD) 환자에게는 효과가 없다. 무증상 환자에게는 증상 발병을 예방하는 효과가 있을 수 있다는 가능성이 제기되었지만, 아직 확실하게 검증되지는 않았다.
ALD가 실제로 발병했을 때 로렌조 오일이 병을 낫게 하는 것은 아니며, 유전 인자를 가졌다고 해서 반드시 ALD가 발병하는 것도 아니기 때문에, 로렌조 오일을 복용한 사람이 오일 덕분에 정상인 것인지 알 수 없다는 주장도 있다.