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엘트롬보팍

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목차

1. 개요

엘트롬보팍은 혈소판 생성을 촉진하는 약물로, 2008년 미국 식품의약국(FDA)에서 만성 특발성 혈소판 감소성 자반증(ITP) 치료제로 처음 승인되었다. 이후 코르티코스테로이드, 면역글로불린, 비장절제술에 반응하지 않는 ITP 환자 및 1세 이상 소아의 ITP 치료에 사용되며, 면역억제 치료에 실패한 재생불량성 빈혈 환자에게도 사용된다. 엘트롬보팍은 JAK-STAT 신호 전달 경로를 활성화하여 거핵구의 증식 및 분화를 촉진하며, 간 기능 장애, 혈전증, 출혈 등의 부작용이 나타날 수 있다. 2014년 FDA는 재생불량성 빈혈 치료제로 엘트롬보팍을 획기적 치료제로 지정했고, 2017년 미국 국립보건원(NIH)은 재생불량성 빈혈의 표준 치료법으로 추가했다.

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엘트롬보팍 - [화학 물질]에 관한 문서
약물 정보
Drugs.com엘트롬보파그
MedlinePlusa609011
DailyMedIDEltrombopag_olamine
임신 범주 (호주)B3
투여 경로경구 투여
ATC 코드B02BX05
법적 규제 (호주)S4
법적 규제 (영국)전문 의약품 (POM)
법적 규제 (미국)처방전 필요 (Rx-only)
법적 규제 (유럽 연합)처방전 필요 (Rx-only)
약물 동태
생체 이용률~52%
단백질 결합99% 이상
대사광범위한 간 대사 (CYP1A2, CYP2C8 경유)
배설 반감기21–35 시간
배설대변 (59%), 소변 (31%)
식별 정보
CAS 등록번호496775-61-2
CAS 등록번호 (올라민)496775-62-3
PubChem9846180
DrugBankDB06210
ChemSpider21106301
UNIIS56D65XJ9G
KEGGD03978
ChEBI85010
ChEMBL461101
IUPAC 명칭3'-{(2Z)-2-[1-(3,4-dimethylphenyl)-3-methyl-5-oxo-1,5-dihydro-4H-pyrazol-4-ylidene]hydrazino}-2'-hydroxy-3-biphenylcarboxylic acid
SMILESCC1=NN(c2ccc(C)c(C)c2)C(=O)/C1=N…c1cccc(-c2cccc(C(=O)O)c2)c1O
StdInChI1S/C25H22N4O4/c1-14-10-11-19(12-15(14)2)29-24(31)22(16(3)28-29)27-26-21-9-5-8-20(23(21)30)17-6-4-7-18(13-17)25(32)33/h4-13,26,30H,1-3H3,(H,32,33)/b27-22-
StdInChIKeyXDXWLKQMMKQXPV-QYQHSDTDSA-N
상품명
상품명 (일본)Promacta, Revolade, Elbonix

2. 적응증

2008년 11월, 미국 식품의약국(FDA)은 코르티코스테로이드, 면역글로불린 치료, 비장절제술에도 충분한 반응을 보이지 않는 만성 특발성 혈소판 감소성 자반증(ITP) 환자를 대상으로 엘트롬보팍의 사용을 승인했다.[44][45][46] 2015년 8월에는 코르티코스테로이드, 면역글로불린, 비장절제술에 반응이 없는 1세 이상 소아의 특발성 혈소판감소증 치료에도 승인되었다.[47]

엘트롬보팍은 면역억제 치료에 실패한 재생불량성 빈혈 환자에 대한 치료제로도 사용된다. 2014년 2월, FDA는 엘트롬보팍을 해당 환자들을 위한 획기적 치료로 지정했으며,[48] 2017년에는 미국 국립보건원(NIH)에서 재생불량성 빈혈의 표준 치료제로 추가했다.[49] 일반적으로 엘트롬보팍은 재생불량성 빈혈의 면역억제 치료 시 항흉선세포글로불린(ATG), 사이클로스포린과 함께 사용된다.[50] 일본에서는 2017년 8월부터 재생불량성 빈혈에 대한 적응증이 추가되었다.

2. 1. 특발성 혈소판 감소성 자반증 (ITP)

2008년 11월 20일, 미국 식품의약국(FDA)은 코르티코스테로이드, 면역글로불린 치료, 비장절제술을 받고도 치료 반응이 충분하지 않은 만성 특발성 혈소판 감소성 자반증(ITP) 환자에 대해 엘트롬보팍 사용을 승인했다.[44][45][46]

2015년 8월 24일, FDA는 코르티코스테로이드, 면역글로불린, 비장절제술에 대한 반응이 충분치 않았던 1살 이상 소아의 특발성 혈소판감소증의 치료에 대해 사용을 승인했다.[47]

엘트롬보팍은 2008년 11월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 코르티코스테로이드, 면역글로불린 치료, 또는 비장 절제술에 불충분한 반응을 보인 만성 면역성 혈소판 감소성 자반증 환자의 혈소판 감소증 치료에 사용된다.[9][10][11]

2015년 8월, FDA는 코르티코스테로이드, 면역글로불린 또는 비장 절제술에 불충분한 반응을 보인, 1세 이상 소아의 특발성 혈소판 감소증 치료를 위해 엘트롬보팍(구강 현탁액용 프로막타)을 승인했다.[12]

2. 2. 재생불량성 빈혈

2014년 2월, 미국 식품의약국(FDA)은 엘트롬보팍을 면역억제 치료가 성공하지 못한 재생불량성 빈혈 환자에 대한 획기적 치료로 지정했다.[48] 2017년, 미국 국립보건원(NIH)은 엘트롬보팍을 재생불량성 빈혈의 표준 치료제로 추가했다.[49] 엘트롬보팍을 재생불량성 빈혈의 면역억제 치료에 이용할 시 항흉선세포글로불린(ATG), 사이클로스포린과 병용한다.[50] 일본에서는 2017년 8월부터 재생불량성 빈혈에 대한 적응증으로 추가되었다.

3. 부작용

엘트롬보팍의 주요 부작용은 다음과 같다.[24]


  • 간 기능 장애: AST(GOT) 상승 (4%), ALT(GPT) 상승 (9%), 빌리루빈 상승 (4%)
  • 폐색전증
  • 심부 정맥 혈전증
  • 일과성 뇌허혈 발작 (4%)
  • 심근 경색
  • 허혈성 뇌졸중
  • 출혈
  • 골수 섬유화


(빈도 미기재는 빈도 불명)

3. 1. 일반적인 부작용

엘트롬보팍의 일반적인 부작용은 다음과 같다.[24]

  • 간 기능 장애: AST(GOT) 상승 (4%), ALT(GPT) 상승 (9%), 빌리루빈 상승 (4%)
  • 폐색전증
  • 심부 정맥 혈전증
  • 일과성 뇌허혈 발작 (4%)
  • 심근 경색
  • 허혈성 뇌졸중
  • 출혈
  • 골수 섬유화

4. 임상 개발 및 시험

엘트롬보팍은 특발성 혈소판 감소성 자반증(ITP)과 간경변 환자에게 효과가 있는 것으로 나타났다. 특히 C형 간염으로 인한 간경변 환자의 경우, 낮은 혈소판 수치 때문에 인터페론 치료가 어려울 수 있는데, 엘트롬보팍이 대안이 될 수 있다.[15],[33]

3상 임상 시험 결과, 만성 ITP 성인 환자에게 엘트롬보팍 50mg/일을 6주간 투여했을 때 위약군보다 유의하게 높은 반응률을 보였다.[16],[34]

전임상 연구에서는 엘트롬보팍이 JAK-STAT 신호 전달 경로를 활성화하여 거핵구의 증식 및 분화를 유도하고, 혈소판 수 증가를 유도하는 것으로 나타났다. 동물 실험에서도 혈소판 수 증가가 확인되었으며, 73명의 건강한 자원 봉사자를 대상으로 한 시험에서 고용량 엘트롬보팍은 내약성이 좋았고 순환 혈액 내 혈소판 수를 크게 증가시키는 것으로 나타났다.

또한, 재생 불량성 빈혈 환자를 대상으로 한 연구에서 엘트롬보팍 병용군의 완전 반응률은 58%로 기존 면역 억제 요법의 약 10%에 비해 훨씬 높은 수치를 기록했다.[35] 이는 엘트롬보팍이 난치성 혈액 질환 치료에 새로운 가능성을 제시하는 결과로 해석된다.

4. 1. 작용 기전

엘트롬보팍은 혈소판 생성 촉진 인자 수용체와 선택적으로 상호 작용하여 JAK-STAT 신호 전달 경로를 활성화시키고 거핵세포의 증식 및 분화를 증가시키는 작용을 한다.[13] 동물 연구에서 혈소판 수 증가가 확인되었으며, 73명의 건강한 지원자를 대상으로 한 연구에서 고용량 투여 시 내약성 문제가 없이 혈중 혈소판 수를 증가시키는 것으로 나타났다.

4. 2. 임상 시험 결과

엘트롬보팍은 특발성 혈소판 감소성 자반증(ITP)과 C형 간염으로 인한 간경변 환자에게 효과가 있는 것으로 나타났다.[15],[33] C형 간염으로 간경변이 있는 경우, 낮은 혈소판 수치는 인터페론 치료의 금기 사항일 수 있다.

3상 임상 시험에서 6주간 엘트롬보팍 50mg/일 투여 결과, 만성 특발성 혈소판 감소성 자반증(ITP) 성인 환자에서 위약보다 유의하게 높은 반응률을 보였다.[16],[34]

재생 불량성 빈혈 환자를 대상으로 한 연구에서, 엘트롬보팍 병용군의 완전 반응률은 58%로 나타나 기존 면역 억제 요법의 약 10%에 비해 훨씬 높았다.[35] 이는 엘트롬보팍이 난치성 혈액 질환 치료에 새로운 가능성을 제시한다는 것을 의미한다.

5. 역사

엘트롬보팍은 다양한 적응증으로 승인 및 지정되었다. 2014년 2월, 식품의약국(FDA)은 엘트롬보팍을 면역억제요법이 효과가 없는 재생불량성 빈혈 환자를 위한 획기적 치료제로 지정했다.[17]

혈소판 감소증, 특발성 혈소판 감소성 자반병 치료제로는 2008년 11월 미국에서 승인되었고[25], 만성 특발성 혈소판 감소성 자반병 치료제로는 2010년 3월 유럽에서[26], 2010년 10월 일본에서[27] 승인되었다.

중증 재생 불량성 빈혈 치료제로는 2014년 8월 미국에서[28], 2015년 9월 유럽에서 승인을 받았다.[29] 2017년 미국 국립 보건원(NIH)은 엘트롬보팍을 재생 불량성 빈혈의 표준 치료법으로 지정했다.[18] 2024년 10월, 유럽 의약품청(EMA)의 의약품 위원회(CHMP)는 원발성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 및 만성 C형 간염과 관련된 혈소판 감소증 환자를 치료하기 위한 의약품인 엘트롬보팍 비아트리스에 대한 시판 허가를 권고하는 긍정적 의견을 채택했다.[19] 이 의약품의 신청자는 비아트리스 리미티드이며[19], 엘트롬보팍 비아트리스는 2024년 12월에 허가되었다.[20]

5. 1. 최초 승인

엘트롬보팍은 특발성 혈소판 감소성 자반증 치료제로 2008년 11월 미국 FDA에서 최초 승인되었다.[25]

5. 2. 획기적 치료제 지정

2014년 2월, 엘트롬보팍은 식품의약국(FDA)으로부터 면역억제요법이 효과가 없는 재생불량성 빈혈 환자를 위한 획기적 치료제로 지정되었다.[17] 또한 2017년에는 미국 국립 보건원(NIH)에서 엘트롬보팍을 재생불량성 빈혈의 표준 치료법으로 지정했다.[18][30]

혈소판 감소증, 특발성 혈소판 감소성 자반병 치료제로는 2008년 11월 미국에서[25], 만성 특발성 혈소판 감소성 자반병 치료제로는 2010년 3월 유럽에서[26], 2010년 10월 일본에서[27] 승인되었다.

중증 재생 불량성 빈혈 치료제로는 2014년 8월 미국에서[28], 2015년 9월 유럽에서[29] 승인을 받았다.

5. 3. 표준 치료법 지정

2017년, 미국 국립 보건원(NIH)은 엘트롬보팍을 재생불량성 빈혈의 표준 치료법으로 지정했다.[18]

5. 4. 유럽 의약품청 승인 권고

2024년 10월, 유럽 의약품청(EMA)의 의약품 위원회(CHMP)는 원발성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 및 만성 C형 간염과 관련된 혈소판 감소증 환자를 치료하기 위한 의약품인 엘트롬보팍 비아트리스에 대한 시판 허가를 권고하는 긍정적 의견을 채택했다.[19] 이 의약품의 신청자는 비아트리스 리미티드이다.[19] 엘트롬보팍 비아트리스는 2024년 12월에 허가되었다.[20]

엘트롬보팍은 혈소판 감소증, 특발성 혈소판 감소성 자반병 치료제로 2008년 11월 미국에서[25], 만성 특발성 혈소판 감소성 자반병 치료제로 2010년 3월 유럽에서[26], 2010년 10월 일본에서[27] 승인되었다.

중증 재생 불량성 빈혈 치료제로는 2014년 8월 미국에서[28], 2015년 9월 유럽에서[29] 승인을 받았다. 2017년, 미국 국립 보건원(NIH)은 엘트롬보팍을 재생 불량성 빈혈의 표준 치료법으로 지정했다[30].

6. 사회 문화적 측면

해당 섹션에 대한 요약 및 원본 소스가 제공되지 않았습니다. 따라서 위키텍스트 형식으로 내용을 작성할 수 없습니다. 정보를 제공해주시면 작성해 드리겠습니다.

6. 1. 법적 지위

엘트롬보팍 비아트리스는 2024년 12월 유럽에서 시판 허가를 받았다.[20] 앞서 2024년 10월 유럽 의약품청의 약물사용자문위원회(CHMP)는 원발성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 및 만성 C형 간염 관련 혈소판 감소증 환자 치료를 위한 엘트롬보팍 비아트리스에 대해 긍정적인 의견을 제시했다.[19] 신청자는 비아트리스 리미티드이다.[19]

7. 연구

엘트롬보팍은 일부 재생 불량성 빈혈 환자에게서 혈소판 수치를 증가시키는 것과 더불어 적혈구 및 백혈구 수치를 증가시키는 삼계 혈액 생성을 유도하는 것으로 밝혀졌다.[21]

엘트롬보팍은 항백혈병 작용을 한다. 엘트롬보팍이 철 이온을 킬레이트하여 착체를 형성, 세포 내 철 농도를 감소시켜 백혈병 세포의 분화를 유도하는 것으로 보인다.[36]

7. 1. 삼계 혈액 생성 유도

일부 재생 불량성 빈혈 환자에게서 혈소판 수치 증가와 더불어 적혈구 및 백혈구 수치를 증가시키는 삼계 혈액 생성을 유도하는 것으로 나타났다.[21]

7. 2. 항백혈병 작용

엘트롬보팍은 항백혈병 작용을 한다. 엘트롬보팍이 철 이온을 킬레이트하여 착체를 형성, 세포 내 철 농도를 감소시켜 백혈병 세포의 분화를 유도하는 것으로 보인다.[36]

참조

[1] 웹사이트 Revolade Product Information https://www.ebs.tga.[...] 2021-05-23
[2] 웹사이트 Revolade 25 mg film-coated tablets - Summary of Product Characteristics (SmPC) https://www.medicine[...] 2020-08-17
[3] 웹사이트 Promacta- eltrombopag olamine tablet, film coated Promacta- eltrombopag olamine powder, for suspension https://dailymed.nlm[...] 2021-05-22
[4] 웹사이트 Revolade EPAR https://www.ema.euro[...] 2018-09-17
[5] 웹사이트 Revolade Product information https://ec.europa.eu[...] 2010-03-15
[6] 간행물 Ligand Sells Promacta Assets and Royalty for $827 Million https://www.business[...] Ligand Pharmaceuticals 2019-03-05
[7] 웹사이트 Revolade https://web.archive.[...]
[8] 간행물 Novartis announces completion of transactions with GSK https://www.sandoz.c[...]
[9] 웹사이트 Approval Letter http://www.accessdat[...] U.S. Food and Drug Administration
[10] 웹사이트 Drug Approval Package: Promacta (Eltrombopag) NDA #022291 https://www.accessda[...] U.S. Food and Drug Administration 2009-01-14
[11] 웹사이트 Summary Review https://www.accessda[...] U.S. Food and Drug Administration 2008-01-19
[12] 간행물 FDA approves Promacta (eltrombopag), the first oral medication to increase platelet production for people with serious blood disorder https://web.archive.[...] U.S. Food and Drug Administration
[13] 논문 Phase 1 clinical study of eltrombopag, an oral, nonpeptide thrombopoietin receptor agonist 2007-06
[14] 논문 Eltrombopag for the treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura 2007-11
[15] 논문 Eltrombopag for thrombocytopenia in patients with cirrhosis associated with hepatitis C https://scholarscomp[...] 2007-11
[16] 논문 Eltrombopag
[17] 웹사이트 Eltrombopag / Promacta https://www.fda.gov/[...] U.S. Food and Drug Administration
[18] 논문 Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia 2017-04
[19] 웹사이트 Eltrombopag Viatris EPAR https://www.ema.euro[...] 2024-10-17
[20] 웹사이트 Eltrombopag Viatris Product information https://ec.europa.eu[...] 2024-12-13
[21] 논문 Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug 2014-03
[22] 웹사이트 GSK gains FDA Breakthrough Therapy designation for Promacta/Revolade (eltrombopag) for severe aplastic anaemia http://www.gsk.com/m[...] GSK
[23] 논문 Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug http://bloodjournal.[...] 2014-03
[24] 웹사이트 レボレード錠12.5mg／レボレード錠25mg 添付文書 http://www.info.pmda[...] 2016-09
[25] 간행물 FDA approves Promacta (eltrombopag), the first oral medication to increase platelet production for people with serious blood disorder http://www.gsk.com/m[...] グラクソ・スミスクライン 2008-11-20
[26] 웹사이트 Revolade（一般名：エルトロンボパグ）、欧州で慢性特発性血小板減少性紫斑病の適応で承認される http://glaxosmithkli[...] グラクソ・スミスクライン 2010-03-23
[27] 웹사이트 慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬「レボレード」 承認取得 http://glaxosmithkli[...] グラクソ・スミスクライン 2010-10-27
[28] 웹사이트 グラクソ・スミスクラインのPromacta（一般名：エルトロンボパグ）免疫抑制療法（IST）に抵抗性の重症再生不良性貧血（SAA）患者に対する新たな適応症でFDAから承認を取得 http://glaxosmithkli[...] グラクソ・スミスクライン 2014-09-17
[29] 웹사이트 ノバルティスの「レボレード」、このクラスで初の重症再生不良性貧血の治療薬として、EUから承認を取得 http://www.novartis.[...] ノバルティス 2015-09-16
[30] 논문 Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia 2017-04-20
[31] 논문 Phase 1 clinical study of eltrombopag, an oral, nonpeptide thrombopoietin receptor agonist http://bloodjournal.[...] 2007-06
[32] 논문 Eltrombopag for the treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura 2007-11
[33] 논문 Eltrombopag for thrombocytopenia in patients with cirrhosis associated with hepatitis C 2007-11
[34] 논문 Eltrombopag
[35] 문서 Townsley DM, et al. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med 2017;376:1540-50. DOI: 10.1056/NEJMoa1613878
[36] 논문 Eltrombopag inhibits the proliferation of leukemia cells via reduction of intracellular iron and induction of differentiation
[37] 웹인용 Revolade Product Information https://www.ebs.tga.[...] 2021-05-23
[38] 웹인용 Revolade 25 mg film-coated tablets - Summary of Product Characteristics (SmPC) https://www.medicine[...] 2021-05-22
[39] 웹인용 Promacta- eltrombopag olamine tablet, film coated Promacta- eltrombopag olamine powder, for suspension https://dailymed.nlm[...] 2021-05-22
[40] 웹인용 Revolade EPAR https://www.ema.euro[...] 2021-05-22
[41] 보도자료 Ligand Sells Promacta Assets and Royalty for $827 Million https://www.business[...] Ligand Pharmaceuticals 2019-03-05
[42] 웹인용 Revolade http://ca.gsk.com/en[...] 2021-06-17
[43] 보도자료 Novartis announces completion of transactions with GSK https://www.sandoz.c[...] 2021-06-17
[44] 웹인용 Approval Letter http://www.accessdat[...] U.S. Food and Drug Administration 2016-03-18
[45] 웹인용 Drug Approval Package: Promacta (Eltrombopag) NDA #022291 https://www.accessda[...] U.S. Food and Drug Administration 2021-05-22
[46] 웹인용 Summary Review https://www.accessda[...] U.S. Food and Drug Administration 2021-05-22
[47] 보도자료 FDA extends use of Promacta in young children with rare blood disorder https://www.fda.gov/[...] U.S. Food and Drug Administration 2016-03-18
[48] 웹인용 Eltrombopag / Promacta https://www.fda.gov/[...] U.S. Food and Drug Administration 2016-03-18
[49] 저널 Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia 2017-04
[50] 웹인용 Treatment of Aplastic Anemia & Myelodysplastic Syndromes - NIDDK https://www.niddk.ni[...] 2024-05-02


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