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희귀의약품

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목차

1. 개요

희귀의약품은 생명을 위협하거나 만성적이고 심각한 쇠약 상태를 치료, 예방 또는 진단하기 위한 의약품으로, 각 국가 및 기구에 따라 정의와 개발 지원 정책에 차이가 있다. 미국, 유럽 연합(EU), 일본 등에서 희귀의약품 개발을 장려하기 위한 다양한 정책을 시행하고 있으며, 세금 인센티브, 시장 독점권, 연구 보조금 등을 제공한다. 희귀의약품 시장은 성장세를 보이며 경제적 효과를 창출하지만, 높은 약값, 재정 지원 남용 등의 문제점도 지적된다. 낭성 섬유증 치료제, 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 등이 희귀의약품 개발의 성공 사례로 꼽히며, 관련 단체 및 연구 센터가 희귀 질환 환자를 지원하고 있다.

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희귀의약품
정의
정의희귀 질병 치료를 위해 개발 중인 의약품
법적 규정
대상 질병한국: 환자 수가 2만 명 이하이고, 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 질병
미국: 환자 수가 20만 명 미만인 질병, 또는 20만 명 이상이지만 의약품 판매 수익이 개발 비용을 충당하기 어려운 경우
유럽 연합: 생명을 위협하거나 만성적으로 쇠약하게 하는 질병으로, 환자 수가 인구 10만 명 당 5명 이하이며, 기존 치료법이 없거나 효과가 불충분한 경우
목적
목적희귀 질병 치료제 개발 장려
지원 정책
한국임상 시험 비용 지원
세금 감면
허가 심사 우선 처리
시판 후 독점권 부여 (10년)
미국세금 감면
허가 심사 비용 면제
시판 후 독점권 부여 (7년)
유럽 연합연구 개발 지원
허가 심사 비용 감면
시판 후 독점권 부여 (10년)

2. 정의

희귀의약품(Orphan drug)은 제약 회사가 상업적으로 개발하기 어려운 희귀 질환을 치료하기 위해 개발된 의약품이다. 이러한 질병은 환자 수가 적어 시장성이 낮기 때문에, 제약 회사는 연구 개발 비용을 회수하기 어렵다. 따라서 각국 정부는 희귀의약품 개발을 장려하기 위해 다양한 지원 정책을 시행하고 있다.

2. 1. 대한민국

주어진 원본 소스에는 대한민국 관련 내용이 없으므로, 해당 섹션에는 내용을 추가할 수 없습니다.

2. 2. 미국

미국 식품의약국(FDA)에 따르면, 희귀의약품은 "미국에서 20만 명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 희귀 질환 또는 상태의 치료, 예방 또는 진단을 위한 의약품"(이는 인구 10,000명당 약 6건에 해당)이거나 "법률의 비용 회수 조항을 충족하는 의약품"으로 정의된다.[2][3]

1983년 미국에서는 "희귀 의약품법"이 제정되어, 미국 식품의약국은 대상 환자가 20만 명 이하인 의약품을 희귀 의약품으로 지정하여 세제상의 우대와 함께 7년간의 시장 독점권을 인정하고 있다. 그러나 다른 일반적인 질병에도 유효하여 제약 기업이나 생명공학 기업이 큰 이익을 얻는 사례가 잇따르면서, 과잉 보호라는 지적도 있다.

2. 3. 유럽 연합

유럽 연합 (EU)에서 유럽 의약품청 (EMA)은 생명을 위협하거나 만성적이고 심각한 쇠약 상태를 치료, 예방 또는 진단하기 위한 의약품을 "희귀 의약품"으로 정의하며, 이는 EU 인구 10,000명 중 5명 이하에게 영향을 미치는 질환에 사용된다.[4] EMA는 또한 인센티브가 없다면 해당 의약품의 EU 내 마케팅이 영향을 받는 사람들과 의약품 제조업체 모두에게 투자 가치를 정당화할 만큼 충분한 이점을 제공하기 어려울 경우에도 해당 의약품을 희귀 의약품으로 분류한다.[4]

2. 4. 일본

일본에서는 약기법 제77조의 2에 의해 지정된 희귀 질환에 사용되는 의약품을 희귀의약품으로 지정한다.[5] 1985년 후생성은 "희귀 의약품의 제조(수입) 승인 신청 시 첨부해야 할 자료에 대해"라는 통지를 발표하고, "특정 질환 치료 연구 사업" 및 "신약 개발 추진 사업"을 설치하여 희귀의약품 개발을 촉진했다.

그러나 미국 연방 정부의 희귀의약품 제도에 비해 미흡했기 때문에, 1993년 4월 21일에 희귀 질환용 의약품의 연구 개발 촉진을 목적으로 한 약사법 및 의약품 부작용 피해 구제·연구 진흥 기금법의 개정 법안이 제정되어, 1993년 10월 1일부터 시행되고 있다. 또한 이 기금의 업무 확대에 따라, 1994년 4월 1일부터 "의약품 부작용 피해 구제·연구 진흥 조사 기구"로 개편되어, 오펀 드럭 개발 진흥 업무를 수행하고 있다.

희귀의약품으로 지정되기 위해서는 다음 조건을 충족해야 한다.

  • 일본 내 대상 환자 수가 5만 명 미만일 것. (단, 지정 난치병의 경우, 난치병법 제5조 제1항에 규정된 인원수까지)
  • 의료상, 특히 그 필요성이 높을 것. (대체할 적절한 의약품 등이나 치료 방법이 없거나, 또는 기존의 의약품 등과 비교하여 현저히 높은 유효성 또는 안전성이 기대되는 것을 말함)
  • 개발 가능성이 높을 것. (해당 의약품 등을 사용하는 이론적 근거 및 개발 계획의 타당성이 높다는 것을 의미함)

3. 개발 지원 정책

희귀의약품 개발은 일반적인 제약 제품 개발과 유사한 규제 경로를 따르지만, 환자 수가 적어 통계적 부담이 완화되는 경우가 있다. 예를 들어, 3상 임상 시험에서 1,000명의 환자를 시험하는 것이 불가능할 수 있음을 인정한다.

정부는 희귀의약품 개발을 장려하기 위해 다양한 정책을 시행하고 있다. 주요 지원 정책은 다음과 같다:


  • 세금 인센티브: 연구 개발 비용에 대한 세금 공제 혜택을 제공한다.
  • 독점권: 강화된 특허 보호와 마케팅 권한을 부여하여 시장 독점권을 보장한다.
  • 연구 보조금: 연구 개발 자금을 지원한다.
  • 정부 운영 기업: 영국 연방 기업과 같이 정부가 직접 연구 개발에 참여하는 기업을 설립하기도 한다.


이러한 정책들은 제약 회사가 희귀의약품 개발에 적극적으로 참여하도록 유도하는 유인책으로 작용한다.

2015년 캐나다 연구에서는 희귀의약품과 같은 "틈새 시장"에 대한 제약 산업의 관심 증가 요인을 조사했다.[9]

1983년 미국에서 희귀 의약품법(Orphan Drug Act, ODA)이 제정된 이후, 희귀의약품 개발이 크게 증가했다. 1983년 이전 10년 동안 10개 미만의 희귀의약품이 승인된 반면, 1983년부터 2010년 5월까지 353개의 희귀의약품이 승인되었고, 2,116개의 화합물이 희귀의약품 지정을 받았다.[17] 2010년 현재, 약 7,000개의 공식적으로 지정된 희귀 질환 중 200개가 치료 가능하게 되었다.[17]

그러나 희귀 의약품 관련 법률이 이러한 증가의 유일한 원인인지에 대한 비판도 존재한다. 일부 비평가들은 많은 새로운 약물이 어차피 연구가 진행 중이던 질환에 대한 것이었으며, 법률과 관계없이 개발되었을 것이라고 주장한다. 또한, 이 법이 일부 제약 회사가 높은 가격으로 약물을 판매하여 막대한 이익을 얻도록 허용한다는 비판도 있다.[11]

후천성 면역 결핍 증후군(AIDS) 치료제 개발은 희귀 의약품법과 밀접하게 관련되어 있다. AIDS 유행 초기, 인간 면역 결핍 바이러스(HIV) 감염 치료제 개발은 희귀의약품법을 통해 지원받았으며, 1995년까지 미국 식품의약국(FDA)이 AIDS 치료를 위해 승인한 19개의 약물 중 13개가 희귀의약품 지정을 받았다.[20]

일본의 경우에도 희귀의약품 개발을 장려하기 위해 다음과 같은 지원책을 제공한다.[1]

지원 내용상세 내용
보조금 교부개발에 필요한 시험 연구비의 2분의 1까지 지원 (의약기반·건강·영양연구소)
우선 심사의약품의료기기종합기구에 의한 우선적인 임상시험 상담 및 우선 심사
세제 우대특별 시험 연구비(보조금 제외)의 12% (2014년도 이전) 또는 20% (2015년도 이후) 공제
지도 및 조언
재심사 기간 연장최장 10년까지


3. 1. 공통 지원 정책

1983년 미국에서 전국 희귀 질환 기구(National Organization for Rare Disorders) 및 기타 여러 단체의 로비 활동을 통해 희귀 의약품법(Orphan Drug Act, ODA)[10]이 통과되었다. 이는 시장 규모가 작은 질병에 대한 약물을 개발하도록 제약 회사를 장려하기 위한 것이다.[11] ODA에 따르면, 20만 명 미만의 미국 시민에게 영향을 미치는 질병을 치료하기 위한 약물, 백신 및 진단제가 희귀 의약품 지위를 얻을 수 있다. 희귀 의약품 스폰서는 7년간 FDA가 관리하는 시장 독점권(Orphan Drug Exclusivity, ODE), R&D 비용의 최대 50%에 해당하는 세금 공제, R&D 보조금, FDA 수수료 면제, 프로토콜 지원[8], 임상 시험 세금 인센티브를 받을 수 있다.[11]

미국에서 희귀 의약품 지정을 받는다는 것은 스폰서가 특정 혜택을 받을 자격이 있다는 것을 의미하지만, 약물의 안전성, 효능 또는 합법성을 의미하지는 않는다.

2002년에는 2002년 희귀 질환법(Rare Diseases Act of 2002)이 법으로 제정되었다. 이 법은 공중 보건 서비스법(Public Health Service Act)을 개정하여 희귀 질환 사무국(Office of Rare Diseases)을 설립하고, 희귀 질환 환자 치료법 개발을 위한 자금 지원을 늘렸다.[21]

3. 2. 대한민국

주어진 원문 소스에는 '대한민국' 섹션에 해당하는 내용이 없으므로, 섹션 내용을 작성할 수 없다.

3. 3. 미국

미국에서는 1983년 "희귀 의약품법"이 제정되어, 미국 식품의약국은 대상 환자가 20만 명 이하인 의약품을 희귀 의약품으로 지정하여 세제상의 우대와 함께 7년간의 시장 독점권을 인정하고 있다.[15] 그러나 이 법은 다른 일반적인 질병에도 유효하여 제약 기업이나 생명공학 기업이 큰 이익을 얻는 사례가 잇따르면서 과잉 보호라는 지적도 받고 있다.

3. 4. 유럽 연합

ODA와 EU 법률에 따라 교모세포종, 다발성 골수종, 낭성 섬유증, 페닐케톤뇨증, 뱀독 중독 및 특발성 혈소판 감소성 자반병 치료제를 포함한 많은 희귀 의약품이 개발되었다.[16]

유럽 의약품청은 모든 회원국에서 희귀 의약품에 대한 시장 접근을 허용하지만, 실제로 이러한 약물은 회원국이 자국의 건강 보험 시스템을 통해 해당 약물에 대한 비용을 지불하기로 결정할 때만 시장에 출시된다. 예를 들어, 2008년에는 네덜란드 시장에 44개, 벨기에 시장에 35개, 스웨덴 시장에 28개의 희귀 의약품이 출시되었으며, 2007년에는 프랑스 시장에 35개, 이탈리아 시장에 23개의 희귀 의약품이 출시되었다.[19]

3. 5. 일본

일본에서는 약기법 제77조의 2에 의해 지정된 희귀 질환에 사용되는 의약품을 가리킨다.[1] 1985년 후생성은 "희귀 의약품의 제조(수입) 승인 신청 시 첨부해야 할 자료에 대해"라는 통지를 발표하고, "특정 질환 치료 연구 사업" 및 "신약 개발 추진 사업"을 설치하여 희귀의약품(OD) 개발을 촉진했다.[1]

그러나 미국 연방 정부의 OD 제도에 비해 미흡했기 때문에, 1993년 4월 21일 희귀 질환용 의약품의 연구 개발 촉진을 목적으로 한 약사법 및 의약품 부작용 피해 구제·연구 진흥 기금법의 개정 법안이 제정되어 1993년 10월 1일부터 시행되고 있다.[1] 1994년 4월 1일에는 이 기금의 업무 확대에 따라 "의약품 부작용 피해 구제·연구 진흥 조사 기구"로 개편되어 오펀 드럭 개발 진흥 업무를 수행하고 있다.[1]

일본 내 희귀의약품 지정 요건은 다음과 같다.[1]

  • 대상 환자 수가 5만 명 미만일 것. (단, 지정 난치병의 경우, "난치병법" 제5조 제1항에 규정된 인원수까지)[1]
  • 의료상 특히 그 필요성이 높을 것. (대체할 적절한 의약품 등이나 치료 방법이 없거나, 또는 기존의 의약품 등과 비교하여 현저히 높은 유효성 또는 안전성이 기대되는 것을 말함)[1]
  • 개발 가능성이 높을 것. (해당 의약품 등을 사용하는 이론적 근거 및 개발 계획의 타당성이 높다는 것을 의미함)[1]


일본 정부는 희귀의약품 개발을 촉진하기 위해 다음과 같은 지원책을 제공한다.[1]

  • 의약기반·건강·영양연구소에 의한 보조금 교부 (개발에 필요한 시험 연구비의 2분의 1까지)[1]
  • 의약품의료기기종합기구에 의한 우선적인 임상시험 상담 및 우선 심사[1]
  • 세제상의 우대 (공제 비율: 2014년도 이전에 실시된 특별 시험 연구비(보조금 제외)의 12%, 2015년도 이후에 실시되는 특별 시험 연구비(보조금 제외)의 20%)[1]
  • 지도·조언[1]
  • 재심사 기간의 연장 (최장 10년까지)[1]

4. 통계 및 현황

2014년 기준으로, 281개의 희귀의약품이 시판되었고 400개 이상의 희귀의약품이 임상 시험 중이었다. 희귀의약품의 60% 이상은 생물의약품이었다. 미국은 300건 이상의 임상 시험으로 희귀의약품 개발을 주도했으며, 유럽이 그 뒤를 이었다. 암 치료는 희귀의약품 임상 시험의 30% 이상을 차지했다.[6]

구분수량
임상 시험 중인 희귀의약품 수40[6]
2상 임상 시험 중인 희귀의약품 수231[6]
미국 임상 시험 중인 희귀의약품 수 (연구부터 등록까지)350개[6]


5. 경제적 효과 및 문제점

희귀의약품은 개발 비용이 많이 들고 환자 수가 적어 시장성이 낮다는 문제점이 있다. 각국 정부는 희귀의약품 개발 장려 정책을 시행하고 있지만, 이로 인해 발생하는 부작용도 존재한다.

2015년 EvaluatePharma 보고서에 따르면, 희귀의약품 연구 개발 비용은 일반 의약품과 거의 같지만, 환자 수가 적어 치료 비용이 매우 높게 책정된다.[25] 스핀라자(Biogen)는 2016년 12월 척수성 근위축증 치료제로 FDA 승인을 받았는데,[26] 연간 치료 비용이 700000USD에 달해 논란이 되었다. 1990년부터 2000년 사이에 미국에서 승인된 12개 희귀의약품 분석 결과, 마케팅 독점권 상실 시 평균 50%의 가격 인하가 있었으며, 범위는 14%에서 95%였다.[27]

정부는 보조금과 세금 공제 등 재정 지원을 통해 희귀의약품 개발 비용을 줄이려 한다.[28] 연구 개발 비용의 최대 50%에 달하는 세금 공제가 가장 큰 지원이다.[28] 또한, 적은 수의 환자로 인해 임상 시험 비용을 절감할 수 있어, 소규모 시험으로 이어진다. 희귀의약품은 소규모 임상 시험을 통해 시장에 더 빨리 진출할 수 있으며, FDA 승인 기간도 일반 의약품보다 짧다. 2011년 연구에 따르면 2004년부터 2010년 사이 희귀의약품 임상 시험은 일반 의약품보다 소규모로 진행되고 무작위성이 떨어질 가능성이 높았지만, FDA 승인률은 더 높았다.[29] 보조금은 미국에서만 회계 연도당 총 3000만달러에 달할 수 있다.

그러나 2015년까지 업계 분석가와 학계 연구자들은 에쿨리주맙과 같은 희귀의약품의 높은 가격이 연구, 개발 및 제조 비용과는 관련이 없다는 데 동의했다.[30] The public put money into understanding the molecular basis of the disease, the public put money into the technology to make antibodies, and finally Alexion just smartly collected the pieces.|사치데브 시두영어

로수바스타틴(상품명 크레스토)은 희귀의약품 기금을 받았지만 나중에 대규모 소비자 기반으로 판매된 약물의 예시이다.

5. 1. 경제적 효과

톰슨 로이터스(Thomson Reuters)의 2012년 간행물 "고아 의약품의 경제적 힘"에 따르면, 미국의 1983년 고아 의약품법(ODA)과 "주목받는 자선 기금"에 의해 추진된 세계 다른 지역의 유사 법안으로 인해 희귀의약품 연구 및 개발에 대한 투자가 증가했다.[7][8]

''드럭 디스커버리 투데이(Drug Discovery Today)''에 따르면, 2001년부터 2011년까지는 "연평균 고아 의약품 지정 및 고아 의약품 승인 측면에서 고아 의약품 개발 역사상 가장 생산적인 시기"였다.[8] 같은 10년 동안 희귀의약품의 연평균 성장률(CAGR)은 "고아 의약품이 아닌 대조군 20.1%에 비해 인상적인 25.8%"였다.[7] 2012년까지 희귀의약품 시장은 6.37억달러의 가치를 기록했으며, 희귀의약품이 아닌 대조군은 6.38억달러였다.[7]

2012년까지, 희귀 질환 환자 수가 현저히 적음에도 불구하고, 희귀의약품의 수익 창출 잠재력은 희귀의약품이 아닌 의약품만큼 컸다. 더욱이, 정부의 재정적 인센티브, 더 작은 임상 시험 규모, 더 짧은 임상 시험 기간, 더 높은 규제 성공률을 포함한 개발 동인의 전체 맥락에서 고려할 때 희귀의약품의 수익성이 더 높았다.

2014년 보고서에 따르면 희귀의약품 시장은 여러 가지 이유로 점점 더 수익성이 높아지고 있다. 희귀의약품의 임상 시험 비용은 더 많은 환자 수를 가진 다른 질병에 비해 시험 규모가 자연적으로 훨씬 작기 때문에 다른 질병에 비해 상당히 낮다. 작은 임상 시험과 최소한의 경쟁은 규제 검토에서 희귀 약품에 이점을 제공한다.[1]

세금 인센티브는 개발 비용을 줄여준다. 평균적으로 희귀의약품의 환자당 비용은 "고아 의약품이 아닌 약물의 6배"로, 이는 명백한 가격 결정력을 나타낸다. 1인당 지출 비용은 크며 공공 보조금의 광범위한 사용으로 증가할 것으로 예상된다.[1]

2014년 희귀의약품 보고서는 모든 처방 의약품 판매에서 희귀의약품 판매의 비율이 빠른 속도로 증가하고 있다고 밝혔다. 이 보고서는 2020년까지 총 1760억달러를 예상했다.[1] 희귀 질환 인구는 가장 작지만, 환자 1인당 지출 비용은 가장 크며, 희귀 질환을 가진 더 많은 사람들이 보조금을 받을 자격이 되면서 증가할 것으로 예상된다. 예를 들어, 미국에서는 환자 보호 및 부담 적정 의료법(Affordable Care Act)을 통해 증가할 것이다.[1]

5. 2. 문제점

희귀의약품은 그 특성상 개발 비용이 많이 들고, 환자 수가 적어 시장성이 낮다는 문제점이 있다. 이러한 문제점을 해결하기 위해 각국 정부는 희귀의약품 개발을 장려하는 정책을 시행하고 있지만, 이로 인해 발생하는 부작용도 존재한다.

톰슨 로이터스의 2012년 자료에 따르면, 미국의 1983년 고아 의약품법(ODA)과 다른 나라의 유사한 법안들로 인해 희귀의약품 연구 및 개발 투자가 증가했다.[7][8] 2001년부터 2011년까지는 희귀의약품 개발 역사상 가장 생산적인 시기였으며, 이 기간 동안 희귀의약품의 연평균 성장률(CAGR)은 25.8%로, 희귀의약품이 아닌 의약품(20.1%)보다 높았다.[7]

2014년 보고서에 따르면 희귀의약품 시장은 여러 이유로 수익성이 높아지고 있다. 희귀의약품 임상 시험 비용은 환자 수가 적어 다른 질병에 비해 낮고, 세금 인센티브는 개발 비용을 줄여준다.[1] 또한, 희귀의약품은 환자당 비용이 "희귀의약품이 아닌 약물의 6배"로, 높은 가격 결정력을 보인다.[1]

하지만 희귀의약품의 높은 가격은 환자와 보험 회사에 큰 부담을 주고 있다. 2015년 EvaluatePharma 보고서에 따르면, 희귀의약품 연구 개발 비용은 희귀의약품이 아닌 의약품과 거의 같지만, 환자 수가 적어 치료 비용이 매우 높게 책정되는 경향이 있다.[25] 예를 들어, 스핀라자(Biogen)는 2016년 12월에 척수성 근위축증 치료제로 FDA 승인을 받았는데,[26] 연간 치료 비용이 70만 달러에 달해 논란이 되었다.

정부는 보조금과 세금 공제 등 재정 지원을 통해 희귀의약품 개발 비용을 줄이려 노력하고 있다.[28] 소규모 임상 시험을 통해 희귀의약품은 시장에 더 빨리 진출할 수 있으며, FDA 승인 기간도 희귀의약품이 아닌 의약품보다 짧다.[29]

그러나 2015년까지 업계 분석가와 학계 연구자들은 에쿨리주맙과 같은 희귀의약품의 높은 가격이 연구, 개발 및 제조 비용과는 관련이 없다는 데 동의했다.[30]

제약 회사가 희귀의약품 생산을 위해 제공받는 재정적 지원이 남용될 수 있다는 우려도 제기된다.[37] 예를 들어, 아스트라제네카(AstraZeneca)의 콜레스테롤 치료제 크레스토(Crestor)는 소아 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제로 희귀의약품 지정을 받아 세금 감면 등의 혜택을 받았지만, 이후 모든 당뇨병 환자의 콜레스테롤 치료에 사용하도록 FDA 승인을 받았다.[15]

6. 대표적인 희귀의약품

낭성 섬유증 환자는 1980년대에는 십 대 초반을 넘기기 어려웠다. ODA의 지원을 받아 개발된 Pulmozyme과 토브라마이신과 같은 약물은 낭성 섬유증 환자의 삶의 질을 크게 향상시키고 기대 수명을 연장하여 치료법에 혁신을 가져왔다. 현재, 낭성 섬유증 환자는 종종 30대까지 생존하며 일부는 50대까지 생존하기도 한다.

1985년 노벨 생리의학상은 콜레스테롤 수치를 크고 빠르게 증가시키는 가족성 고콜레스테롤혈증과 관련된 연구로 두 명의 연구자에게 수여되었다. 그들의 연구는 현재 고콜레스테롤 치료에 널리 사용되는 스타틴 약물의 개발로 이어졌다.[15]

페니실아민은 신체의 구리 축적으로 인해 치명적인 결과를 초래할 수 있는 희귀 유전 질환인 윌슨병 치료를 위해 개발되었다. 이 약물은 나중에 관절염 치료에도 효과적인 것으로 밝혀졌다.[15] 비스-콜린 테트라티오몰리브데이트는 현재 윌슨병 치료제로 연구 중이다.

2017년, 미국 식품의약국(FDA)은 RT001에 대해 인산지질가수분해효소 2G6 연관 신경변성 질환(PLAN) 치료에 대한 희귀의약품 지정을 승인했다.[22]

미국 식품의약국(FDA)은 RNA 치료법을 통해 변형된 트란스티레틴의 생성을 차단하는 새로운 메커니즘을 기반으로 파티시란(Onpattro)에 희귀 의약품 지위와 혁신 치료법 지정을 부여했다. 파티시란은 2018년에 FDA 정식 승인을 받았으며, RNA 지질 나노입자 약물 전달 시스템은 이후 화이자-바이오엔테크 COVID-19 백신과 모더나 RNA 백신에 사용되었다.

7. 관련 단체 및 연구 센터

미네소타 대학교 약학대학의 희귀 의약품 연구 센터는 약물 합성, 제형, 약물동력학 및 생물학적 분석에 대한 자체 전문 지식과 자원이 부족한 소규모 회사를 돕고 있다.[24] 켁 대학원 희귀 질환 치료 센터(CRDT)는 제형 및 생물학적 처리 문제와 같은 상업화 장벽을 식별하여 개발이 중단된 잠재적인 희귀 의약품을 되살리는 프로젝트를 지원한다.[24]

전국 희귀 질환 기구, 글로벌 유전자 프로젝트, 어린이 희귀 질환 네트워크, 아베타리포단백혈증 협력 재단, 젤웨거 베이비 지원 네트워크, 프리드리히 운동실조 연구 얼라이언스와 같은 수많은 옹호 단체가 희귀 질환을 앓고 있는 환자를 위해 설립되었으며, 특히 어린이에게 영향을 미치는 질병에 중점을 둔다.[17]

참조

[1] 간행물 Orphan Drug Report 2014 http://info.evaluate[...] 2014-10-01
[2] 웹사이트 Developing Products for Rare Diseases & Conditions https://www.fda.gov/[...] US Food and Drug Administration 2018-12-20
[3] 논문 The current status of orphan drug development in Europe and the US
[4] 논문 Orphan medicinal products in Europe and United States to cover needs of patients with rare diseases: an increased common effort is to be foreseen 2017-04-03
[5] 웹사이트 Ministry of Health, Labour and Welfare: Pharmaceuticals and Medical Devices https://www.mhlw.go.[...] 2023-01-11
[6] 간행물 Global orphan drug market to reach US$120 billion by 2018 http://www.prnewswir[...] Kuick Research 2014-02-07
[7] 간행물 The Economic Power of Orphan Drugs http://thomsonreuter[...]
[8] 간행물 Orphan drug development: an economically viable strategy for biopharma R&D http://www.drugdisco[...] 2012-08-15
[9] 논문 Why the Shift? Taking a Closer Look at the Growing Interest in Niche Markets and Personalized Medicine 2015-03-19
[10] 웹사이트 Orphan Drug Law Matures into Medical Mainstay https://www.fda.gov/[...] U.S. Food and Drug Administration 2009-02-14
[11] 웹사이트 Orphan Drug Law Spurs Debate https://query.nytime[...] 1990-04-30
[12] 웹사이트 Orphan disease definition - Medical Dictionary definitions of popular medical terms easily defined on MedTerms http://www.medterms.[...] Medterms.com 2002-08-25
[13] 논문 EU Marketing Authorisation of Orphan Medicinal Products and Its Impact on Related Research http://dro.dur.ac.uk[...] 2017-02-09
[14] 뉴스 U.S., EU Will Use Same Orphan Drug Application. http://www.bioworld.[...] 2007-11-28
[15] 뉴스 ORPHAN DISEASES A RARE OCCURRENCE: A desperate search for help; County family joins long list with rare diseases in seeking a miracle 2002-02-23
[16] PDF https://www0.gsb.col[...] 2022-03-01
[17] 뉴스 Pharma's Orphans 2010-05-01
[18] 뉴스 House Offers Incentives For Development of 'Orphan' Drugs 2002-09-05
[19] 논문 Issues Surrounding Orphan Disease and Orphan Drug Policies in Europe
[20] 논문 Rare Diseases, Drug Development, and AIDS: The Impact of the Orphan Drug Act http://engagedschola[...] 1995-01-01
[21] 논문 Orphan Drug Policies: Implications for the United States, Canada, and Developing Countries
[22] 웹사이트 US FDA Grants Orphan Drug Designation for Retrotope's RT001 in the Treatment of Phospholipase 2G6 (PLA2G6)-Associated Neurodegeneration https://www.cnbc.com[...] 2017-11-02
[23] 웹사이트 FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease https://www.fda.gov/[...] US Federal Drug Administration 2018-08-10
[24] 뉴스 Celebrating 25 Years of Orphan Drugs 2008-07-01
[25] 서적 EvaluatePharma Orphan Drug Report 2015 EvaulatePharma
[26] 뉴스 Costly Drug for Fatal Muscular Disease Wins F.D.A. Approval https://www.nytimes.[...] 2016-12-30
[27] 논문 Estimating the budget impact of orphan medicines in Europe: 2010 - 2020
[28] 논문 Orphan drug development: an economically viable strategy for biopharma R&D 2012-07-01
[29] 논문 Characteristics of clinical trials to support approval of orphan vs nonorphan drugs for cancer 2011-06-08
[30] 간행물 How pharmaceutical company Alexion set the price of the world's most expensive drug: Cost of one of world's most expensive drugs shrouded in corporate secrecy http://www.cbc.ca/ne[...] 2015-06-25
[31] 간행물 International Trends in the Use of Health Economic Data
[32] 간행물 Measuring effectiveness and cost effectiveness: the QALY http://www.nice.org.[...] NICE 2010-04-20
[33] 웹사이트 Guide to the methods of technology appraisal 2013 https://www.nice.org[...] NICE 2013-01-01
[34] 논문 Challenges in the economic evaluation of orphan drugs
[35] 논문 Orphan drugs and the NHS
[36] 논문 Assessing the economic challenges posed by orphan drugs: a comment on Drummond et al.
[37] 논문 Pricing and reimbursement of orphan drugs: the need for more transparency 2011-06-17
[38] 웹사이트 Our charter {{!}} Who we are {{!}} About https://www.nice.org[...] 2021-03-29
[39] 간행물 NICE calls for a new approach to managing the entry of drugs into the NHS http://www.nice.org.[...] 2014-09-18

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