맨위로가기

동정적사용승인계획

"오늘의AI위키"는 AI 기술로 일관성 있고 체계적인 최신 지식을 제공하는 혁신 플랫폼입니다.
"오늘의AI위키"의 AI를 통해 더욱 풍부하고 폭넓은 지식 경험을 누리세요.
목차

1. 개요

동정적 사용 승인 계획은 중증 또는 생명을 위협하는 질병으로 인해 임상 시험에 참여할 수 없고, 승인된 대체 치료법이 없는 환자에게 미승인 의약품을 윤리적 기준 하에 예외적으로 사용할 수 있도록 하는 제도이다. 미국, 유럽 연합, 대한민국 등 여러 국가에서 시행 중이며, 각국은 자국의 규정을 가지고 있다. 한국에서는 제한적으로 운영되며, 확대 접근 프로그램(EAP) 사례가 늘어나는 추세이다. 동정적 사용은 환자의 접근성 보장, 안전 확보, 임상시험 진행 방해 금지라는 세 가지 요소의 균형을 맞춰야 하며, 미승인 의약품의 공적 공급 사례가 존재한다.

더 읽어볼만한 페이지

  • 임상약리학 - 부작용
    부작용은 의약품의 주된 작용 외에 나타나는 바람직하지 않은 작용을 의미하며, 다양한 원인으로 발생하고 발생 빈도에 따라 분류되며, 특정 집단은 더욱 주의해야 하고, 부작용 보고 제도를 통해 관리하며, 드물게 치료 목적으로 활용되기도 한다.
  • 임상약리학 - 약물 상호작용
    약물 상호작용은 두 가지 이상의 약물 병용 시 약물의 효과가 변화하는 현상으로, 흡수, 분포, 대사, 배설 과정에 영향을 미치는 약물동태학적 상호작용과 생화학적 수준에서 약효를 변화시키는 약력학적 상호작용으로 나뉘며, 고령, 다약제 투여 등 위험 요인에 따라 관리 체계 강화가 요구된다.
  • 임상 연구 - 무작위 대조 시험
  • 임상 연구 - 제임스 린드
    제임스 린드는 1716년 에든버러에서 태어난 영국의 군의관이자 의사로, 괴혈병 연구를 통해 오렌지와 레몬의 효과를 밝혀냈으며, 해군 위생 개선에도 기여했다.
동정적사용승인계획

2. 정의

2016년 기준으로, 시판 승인을 받지 않은 의약품에 대한 접근 규제는 국가별로 다르게 처리되어 왔으며, 이는 유럽 의약품청이 각국 규제 기관에 지침을 제공하는 유럽 연합에서도 마찬가지이다. 미국, 유럽 및 EU에서는 신약 개발 중인 의약품이나 의료기기를 기업에게 강제로 제공하도록 요구할 수 없다.[1] 기업들은 때때로 임상시험이 종료된 후, 시험에 참여하여 약물에 반응을 보인 사람들에게 동정적 사용 프로그램을 통해 약물을 제공하기도 한다.[2][3]

동정적 사용(Compassionate Use, CU)은 환자의 치료 접근성을 보장하면서도 안전을 확보하고, 동시에 진행 중인 임상시험을 방해하지 않아야 하는 세 가지 상반된 목표 사이의 균형을 맞추는 것이 매우 중요한 제도이다.[32] 2012년의 한 검토에서는 동정적 사용을 구성하는 요소를 다음과 같이 정의하고 있다.[32]

동정적 사용(CU)을 구성하는 요소
요소설명
공적 제도근거가 되는 법률이 존재해야 한다.
사용 목적미승인 의약품을 치료 목적으로 사용한다.
사용 근거윤리적 관점에서 정해진 규칙 하에 예외적으로 사용한다.
대상 환자 (질병)중증이거나 생명을 위협하는 질병을 가진 환자가 대상이다.
대상 환자 (상황)임상시험에 참여할 수 없는 환자가 대상이다.
대상 환자 (대체 치료)이미 승인된 대체 의약품이 없는 환자가 대상이다.
비용 부담공적 제도와 관련하여 환자의 자가 부담에 대한 일정한 배려가 있다.



한편, 다음과 같은 경우는 동정적 사용에 해당하지 않는다.[32]


  • 적응 외 사용 (Off-label use, OLU): 일본 등에서 이미 판매 승인된 의약품을 허가된 적응증 외에 사용하는 경우는 동정적 사용이 아니다.
  • 확대 접근 프로그램 (Expanded Access Program, EAP): 제약 회사가 개발 중인 의약품을 자체적인 판단으로 임상시험 외의 환자에게 공급하는 것은 동정적 사용으로 보지 않는다.
  • 사회적 위기 시 긴급 사용: 감염병 유행 등 사회적 위기 상황에서 미승인 의약품을 긴급하게 사용하는 경우이다. 예를 들어, 일본에서는 2010년 1월 신종 인플루엔자 유행 당시 특례 승인을 통해 수입 백신을 긴급 사용한 사례가 있다.
  • 첨단 의약에서의 사용: 줄기세포 등을 이용한 재생의료와 같이 첨단 의학 분야에서 미승인 의약품을 사용하는 경우는 동정적 사용과는 별개의 제도로 다루어진다.

3. 각국의 제도

동정적 사용 승인 제도는 시판 승인을 받지 않은 의약품에 대한 환자의 접근성을 높이기 위한 제도로, 미국, 유럽 연합, 영국, 캐나다, 오스트레일리아, 대한민국 등 여러 국가에서 다양한 형태로 운영되고 있다.[1] 일본에서도 공적 제도 도입이 검토되고 있다.

시판 승인을 받지 않은 의약품 접근에 대한 규제는 기본적으로 국가별로 이루어진다. 유럽 연합의 경우 유럽 의약품청(EMA)이 각국 규제 기관이 따를 수 있는 지침을 발표하기도 했지만, 최종적인 규정은 회원국별로 다르다. 중요한 점은 미국, 유럽 연합 등 대부분의 국가에서 신약 개발 중인 의약품이나 의료기기를 제공하도록 기업에게 강제할 수는 없다는 것이다.[1]

기업들은 때때로 임상 시험이 종료된 후, 해당 시험에 참여하여 약물에 긍정적인 반응을 보인 환자들에게 동정적 사용 프로그램을 통해 지속적으로 약물을 제공하기도 한다.[2][3] 또한, 유럽에서는 EMA 승인을 받은 후에도 각 회원국의 개별적인 승인 절차가 완료될 때까지 시간이 걸리기 때문에, 기업들이 확대 접근 프로그램을 통해 더 일찍 의약품을 공급하는 경우도 있다.[1]

각국의 구체적인 제도 운영 방식은 차이가 있으며, 주요 국가의 현황은 다음과 같다.


  • 미국: 특정 조건을 충족하는 환자에 한해 의사의 판단과 FDA의 검토를 거쳐 미승인 의약품 사용이 허용될 수 있다. 약물 제공 여부 및 비용 부담은 기본적으로 제조업체의 결정에 달려있다.[1][5][6] (자세한 내용은 미국 섹션 참고)
  • 유럽 연합: EMA의 가이드라인이 있지만, 실제 운영은 회원국별 규정에 따라 다르다. 예를 들어, 영국은 "조기 의약품 접근 제도"(EAMS)를 운영하며[1], 프랑스는 2021년부터 AAC와 AAP라는 두 가지 시스템으로 나누어 운영하고 있다.[10] 일부 국가(오스트리아, 독일, 그리스, 스페인 등)에서는 정부가 조기 접근 비용을 지원하기도 한다.[1] (자세한 내용은 유럽 섹션 참고)
  • 필리핀: 식품의약품청에서 발급하는 특정 동정적 사용 승인(CSP)을 통해 미등록 의약품 사용이 가능하다.[11] (자세한 내용은 필리핀 섹션 참고)
  • 대한민국: 확대 접근 프로그램(EAP)이라는 이름으로 제도가 운영되고 있다. (자세한 내용은 대한민국 섹션 참고)

3. 1. 대한민국

대한민국에서도 동정적 사용 승인 제도, 즉 확대 접근 프로그램(EAP, Expanded Access Program)이 운영되고 있으며, 그 사례가 점차 늘어나는 추세이다.

노바티스는 2001년 4월 EAP를 통해 글리벡을 국내에 도입하여 희귀의약품 센터에서 선정한 환자 60명을 대상으로 6개월간 사용한 경험이 있다. 이후 글리벡에 내성이나 불내약성(약제를 견뎌내지 못함)을 보이는 소수의 백혈병 환자를 위해 신약 '닐로티닙'을 무상으로 공급하는 프로그램을 진행하고 있다. 이 프로그램을 통해 닐로티닙 출시 전까지 약 100여 명의 국내 환자가 혜택을 받을 것으로 예상된다.

GSK는 개발 중인 유방암 치료제 '라파티닙 디토실레이트'(lapatinib ditosylate)를 2007년 2월부터 국내에서 무료로 제공하는 EAP를 시작했다. 이 프로그램에는 신촌세브란스병원, 국립암센터, 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 부산대학교병원 등 총 6개 병원이 참여하고 있다.

화이자는 후천성면역결핍증(AIDS)의 원인인 인체면역결핍바이러스(HIV) 치료제 '미라비록'에 대한 EAP를 30개국에서 진행할 계획이다.

동정적 사용 승인 제도는 미국, 유럽 연합, 영국, 캐나다, 오스트레일리아와 함께 대한민국에서도 도입되어 운영 중이다.

3. 2. 미국

미국은 비교적 초기에 동정적 사용 제도를 도입하여 운영해왔다. 1978년에 설립된 동정적 사용 IND(Investigational New Drug) 프로그램은 초기 확대 접근 프로그램 중 하나였다. 이 프로그램은 미시시피 대학교에서 재배된 의료용 대마를 제한된 수의 사람들이 사용할 수 있도록 허용했으며, 마리화나 연구 프로젝트 책임자인 마흐무드 엘소리 박사의 지휘 아래 국립 약물 남용 연구소에서 관리했다.

이 프로그램은 로버트 C. 렌들이 FDA, 마약 단속국, 국립 약물 남용 연구소, 미국 법무부, 미국 보건복지부를 상대로 소송(''렌들 대 미국'')[13]을 제기한 후에 시작되었다. 녹내장을 앓고 있던 렌들은 대마 사용이 의학적 필요성에 해당한다고 주장하며 자신에게 제기된 마리화나 재배 관련 형사 기소에 맞서 성공적으로 변론했다(''미국 대 렌들'').[13] 1976년 11월 24일, 연방 판사 제임스 워싱턴은 그의 주장을 받아들였다.[16][14] ''렌들 대 미국'' 소송에서의 합의는 FDA의 동정적 IND 프로그램의 법적 근거가 되었다.[13] 초기에는 녹내장과 같이 대마로 증상이 완화되는 것으로 알려진 특정 질환을 가진 사람들에게만 사용이 허용되었으나, 1980년대 중반에는 AIDS 환자를 포함하도록 그 범위가 확대되었다. 프로그램이 가장 활발했을 때는 15명이 대마를 공급받았다. 총 43명이 프로그램 참여 승인을 받았지만, 의사가 필요한 서류를 제출한 사람들 중 28명은 결국 대마를 받지 못했다.[15][16] 이 프로그램은 공중 보건 당국이 과학적 가치가 없다고 결론 내리고, 조지 H.W. 부시 행정부의 정책 변화로 인해 1992년부터 새로운 신청자를 받지 않게 되었다. 2011년 기준으로, 4명의 사람들이 여전히 이 프로그램을 통해 정부로부터 대마를 공급받고 있었다.[17] AIDS 유행 기간 동안 이 프로그램이 종료된 것은 미국에서 의료용 대마 운동이 형성되는 계기가 되었는데, 이 운동은 주로 AIDS 환자들의 식욕 부진과 쇠약 증후군 치료를 위해 대마를 제공하는 것을 목표로 했다.[18]

2019년 2월 기준으로, 41개 주에서 FDA의 승인 없이도 제조업체가 말기 환자에게 실험 약물을 제공할 수 있도록 허용하는 치료 기회 보장법(Right-to-Try Act)을 통과시켰다.[7] 그러나 조나단 다로우(Jonathan Darrow)와 아서 캐플란(Arthur Caplan)을 포함한 법률, 의학, 생명 윤리 학자들은 이러한 주법들이 실질적인 의미가 거의 없다고 주장한다. 그 이유는 환자들이 이미 FDA의 확대 접근 프로그램을 통해 사전 승인을 받을 수 있으며, FDA의 승인 절차가 접근을 가로막는 주된 장벽은 아니기 때문이라는 것이다.[8][9]

동정적 사용과 관련하여 몇몇 중요한 소송과 사례가 있었다. 2001년 11월, 프랭크 버로우스는 딸 애비게일을 기리며 개발 중인 약물에 대한 더 나은 접근을 위한 애비게일 얼라이언스(Abigail Alliance for Better Access to Developmental Drugs)를 설립했다.[19] 이 단체는 말기 질환을 앓고 있는 사람들을 위해 시험 중인 약물의 더 넓은 가용성을 추구하며 법적 소송을 진행했다. 대표적인 소송인 ''애비게일 얼라이언스 대 폰 에셴바흐''에서는 워싱턴 법률 재단의 변호를 받았으나 패소했다. 2007년 8월 7일, 미국 컬럼비아 특별구 연방 항소 법원은 8-2 판결로 얼라이언스에 유리했던 이전 판결을 뒤집었다.[20] 2008년, 미국 대법원은 이들의 항소를 기각했으며, 이 결정은 말기 환자들이 "입증된 치료 효과가 없는 잠재적으로 독성 있는 약물"을 요구할 법적 권리가 없다는 항소 법원의 판결을 유지했다.[21]

2014년 3월에는 버지니아 주 출신의 7살 소년 조쉬 하디 사례가 전국적인 관심을 끌었다. 그의 가족이 브린시도포비르라는 시험 약물을 요청했지만 제약 회사인 키메릭스(Chimerix)가 이를 거부하면서, 시험 약물에 대한 소아 환자의 접근 문제가 논쟁의 중심에 섰다.[22] 암 관련 단체들의 압력으로 회사는 결국 결정을 번복했고, 조쉬는 약물을 투여받아 생명을 구할 수 있었다.[23][24] 하디는 이후 기저 암 진단과 관련된 합병증으로 2016년 9월 사망했다.[25] 2016년, 소아암 옹호 단체인 키즈 대 캔서(Kids v Cancer)는 의사들을 돕고 가족들에게 신청 절차를 안내하기 위해 동정적 사용 네비게이터를 출시했다.[26] 이후 FDA는 신청 절차를 간소화했지만, 여전히 제조업체에게 제품 제공을 강제할 수는 없다는 점을 강조했다.[27][28] FDA는 연간 약 1,500건의 확대 접근 요청을 받고 있으며, 그중 99%를 승인하고 있다.[29]

3. 2. 1. 미국의 동정적 사용 조건

2018년 기준으로 미국에서는 특정 조건 아래 개발 중인 승인되지 않은 약물이나 의료 기기를 사용할 수 있다.[4][5]

이러한 조건은 다음과 같다:[5]

  • 약물 또는 기기 사용을 원하는 환자와 면허를 가진 의사 모두가 참여 의사가 있어야 한다.
  • 환자의 의사가 판단하기에, 환자의 질병이나 상태를 진단, 모니터링 또는 치료하는 데 사용할 수 있는 유사하거나 만족스러운 다른 치료법이 없어야 한다.
  • 시험 중인 제품으로 인해 환자가 감수해야 할 예상 위험이 질병이나 상태로 인한 예상 위험보다 크지 않아야 한다.
  • FDA는 특정 상황에서 해당 시험 제품의 사용을 뒷받침할 안전성과 효능에 대한 충분한 증거가 있다고 판단해야 한다.
  • FDA는 해당 시험 제품을 제공하는 것이 판매 승인을 얻기 위한 임상 조사의 시작, 수행 또는 완료를 방해하지 않는다고 판단해야 한다.
  • 스폰서(일반적으로 상업적 사용을 위해 시험 제품을 개발하는 회사) 또는 임상 연구자(개별 환자 확대 접근 요청의 경우 환자의 의사)는 시험 제품 사용을 설명하는 임상 프로토콜(환자 치료 계획 문서)을 FDA의 IND 신청(Investigational New Drug Application) 또는 IDE 신청(Investigational Device Exemption) 관련 법규 및 규정에 맞게 제출해야 한다.
  • 다른 IND 신청, IDE 신청 또는 임상 시험에 참여하여 시험 약물이나 기기를 얻을 수 없는 경우여야 한다.


약물은 개인, 소규모 그룹 또는 대규모 그룹에게 제공될 수 있다.[5]

미국에서 약물의 실제 제공 여부는 제조업체의 의지에 달려 있으며, 환자가 해당 약값을 지불할 능력에 따라 달라질 수 있다. 비용을 청구할지 또는 약물/기기를 무료로 제공할지는 전적으로 회사가 결정한다.[1] 제조업체는 개별 IND에 대해서는 직접 비용만 청구할 수 있으며, 소규모 또는 대규모 확대 접근 프로그램에 대해서는 일부 간접 비용을 추가할 수 있다.[6] 만약 약물이나 기기 사용에 의사나 진료소의 도움이 필요하다면, 해당 의사나 진료소 역시 비용을 청구할 수 있다.[1]

어떤 경우에는 확대 접근(Expanded Access, EA) 프로그램을 통해 접근을 제공하는 것이 제조업체의 상업적 이익에 부합할 수 있다. 예를 들어, 회사는 약물이나 기기가 승인되기 전에 이를 통해 수익을 창출할 수 있다. 회사는 EA 프로그램을 통해 약물이나 기기를 받는 사람들로부터 수집한 데이터를 매년 FDA에 제출해야 한다. 이 데이터는 약물 또는 기기 승인을 받는 데 도움이 될 수도 있지만, 예상치 못한 부작용이 발생할 경우 불리하게 작용할 수도 있다. 제조업체는 이에 대한 법적 책임을 지게 된다. 만약 제조업체가 시험 제품에 대해 비용을 청구하기로 결정하면, 그 가격은 해당 제품이 정식 판매 승인을 받았을 때의 가격 논의에 영향을 미치게 된다.[1]

동정적 사용(Compassionate Use, CU) 제도는 환자의 접근성 보장, 안전 확보 그리고 임상시험 진행 방해 방지라는 서로 상충될 수 있는 세 가지 요소 사이의 적절한 균형을 맞추는 것이 매우 중요하다.[32]

3. 3. 유럽

유럽 연합에서는 유럽 의약품청(EMA)이 회원국 규제 기관이 따를 수 있는 지침을 발표했지만, 시판 승인을 받지 않은 의약품 접근에 대한 규제는 기본적으로 국가별로 처리된다. 각 국가는 자체 규정을 가지고 있으며, 이는 서로 다를 수 있다.[1]

예를 들어, 영국에서는 "조기 의약품 접근 제도"(early access to medicine scheme|EAMSeng)라는 프로그램이 2014년에 설립되었다. EAMS에 따라 의약품을 제공하려는 회사는 1상 임상시험 데이터를 의약품 및 건강 관리 제품 규제청(MHRA)에 제출하고 "유망 혁신 의약품"(promising innovative medicine|PIMeng) 지정을 신청해야 한다. 해당 지정이 승인되고 데이터 검토 결과가 긍정적이면, 국민보건서비스(NHS)는 자격 요건을 충족하는 환자가 해당 의약품에 접근할 수 있도록 비용을 지불한다.[1]

다른 유럽 국가들도 유사한 제도를 운영하고 있다. 2016년 기준으로 오스트리아, 독일, 그리스, 스페인 정부도 의약품 조기 접근에 대한 비용을 지불하는 정책을 가지고 있었다.[1] 2021년부터 프랑스는 조기 및 확대 접근 시스템을 AAC(autorisation d'accès compassionnel)와 AAP(autorisation d'accès précoce)라는 두 가지 시스템으로 분리하여 운영하고 있다.[10]

기업들은 때때로 의약품 판매에 대한 EMA 승인을 받은 후에도 유럽의 확대 접근 프로그램을 활용하기도 한다. 이는 의약품이 각 회원국의 개별적인 규제 절차를 통과해야 하고, 일부 국가에서는 이 과정이 거의 1년까지 소요될 수 있기 때문이다. 기업들은 이 프로그램을 통해 해당 국가들에서 더 일찍 판매를 시작할 수 있는 이점을 얻는다.[1]

3. 4. 필리핀

필리핀에서는 식품의약품청(FDA)으로부터 특정 동정적 사용 승인(Compassionate Special Permit, CSP)을 받은 의사, 전문의, 의료 기관 또는 단체를 통해 말기 또는 중증 환자에게 등록되지 않은 의약품을 사용할 수 있다. CSP 발급은 보건부 행정 명령 제4호(1992년)에 근거한다.[11]

CSP를 신청하려면 환자에게 필요한 미등록 의약품의 예상량, 해당 의약품을 조달할 수 있는 허가된 의약품/장치 기관 정보, 그리고 제품 사용 자격을 갖춘 전문가의 이름과 주소를 제공해야 한다. 필리핀에서는 일반적으로 의료용 대마초가 불법이지만, 가공된 형태의 의료용 대마초에 대해서도 CSP를 받을 수 있다.[11][12]

4. 역사

미국에서는 1978년에 설립된 동정적 사용 조사 신약(Investigational New Drug, IND) 프로그램이 초기 확대 접근 프로그램 중 하나였다. 이 프로그램은 미시시피 대학교에서 재배된 의료용 대마를 제한된 수의 환자들이 사용할 수 있도록 허용했으며, 마리화나 연구 프로젝트 책임자인 마흐무드 엘소리 박사의 지휘 아래 국립 약물 남용 연구소에서 관리했다.

이 프로그램은 로버트 C. 렌들이 FDA, 마약 단속국, 국립 약물 남용 연구소, 미국 법무부, 미국 보건복지부를 상대로 제기한 소송(''렌들 대 미국'')[13] 이후 시작되었다. 녹내장을 앓던 렌들은 대마 사용이 의학적 필요성에 해당한다고 주장하며, 자신에게 제기된 마리화나 재배 관련 형사 기소에 맞서 '필요의 일반법' 원칙을 성공적으로 적용하여 변론했다(''미국 대 렌들'').[13] 1976년 11월 24일, 연방 판사 제임스 워싱턴은 렌들의 손을 들어주었다.[16][14]

''렌들 대 미국'' 소송의 합의는 FDA의 동정적 사용 IND 프로그램의 법적 근거가 되었다.[13] 초기에는 녹내장과 같이 대마로 증상이 완화될 수 있는 특정 질환을 가진 환자들에게만 대마 사용이 허용되었다. 1980년대 중반에는 AIDS 환자까지 포함하도록 프로그램 범위가 확대되었다. 프로그램 운영 기간 중 최대 15명이 약물을 공급받았다. 총 43명이 프로그램 승인을 받았으나, 의사가 필요한 서류를 제출한 사람들 중 28명은 대마를 전혀 받지 못했다.[15][16] 그러나 1992년, 공중 보건 당국이 과학적 가치가 부족하다고 판단하고 조지 H.W. 부시 행정부의 정책 결정에 따라 신규 환자 신청 접수가 중단되었다. 2011년 기준으로, 4명의 환자가 이 프로그램을 통해 정부로부터 대마를 계속 공급받고 있었다.[17]

AIDS 유행 기간 동안 이 프로그램이 종료되면서, 미국에서는 의료용 대마 운동이 본격적으로 형성되는 계기가 되었다. 이 운동은 초기에 AIDS 환자들의 식욕 부진과 소모 증후군 치료를 위해 대마를 제공하는 데 집중했다.[18]

2001년 11월, 프랭크 버로우스는 자신의 딸 애비게일을 기리며 개발 중인 약물에 대한 더 나은 접근을 위한 애비게일 얼라이언스(Abigail Alliance for Better Access to Developmental Drugs)를 설립했다.[19] 이 단체는 말기 질환을 앓고 있는 환자들이 개발 단계에 있는 의약품에 더 쉽게 접근할 수 있도록 활동했다. 애비게일 얼라이언스는 법적 소송으로 잘 알려져 있는데, ''애비게일 얼라이언스 대 폰 에셴바흐'' 소송에서는 워싱턴 법률 재단의 변호를 받았으나 결국 패소했다. 2007년 8월 7일, 미국 컬럼비아 특별구 연방 항소 법원은 이전의 애비게일 얼라이언스 승소 판결을 8대 2로 뒤집었다.[20] 2008년 미국 대법원은 이들의 상고를 기각하며, 말기 환자라 할지라도 "입증된 치료 효과가 없는 잠재적으로 유해할 수 있는 약물"을 요구할 법적 권리는 없다는 항소 법원의 판결을 확정했다.[21]

2014년 3월, 버지니아 주 출신의 7세 소년 조쉬 하디의 사례는 개발 중인 약물에 대한 소아 환자의 접근 문제를 둘러싼 논쟁을 촉발하며 전국적인 관심을 받았다. 하디의 가족은 브린시도포비르라는 약물을 요청했지만, 제약 회사인 키메릭스는 이를 거부했다.[22] 암 환자 옹호 단체들의 압력 끝에 회사는 결국 결정을 번복했고, 하디는 생명을 구할 수 있었던 약물을 투여받았다.[23][24] 안타깝게도 하디는 기저 질환인 암과 관련된 합병증으로 2016년 9월 사망했다.[25] 2016년, 소아암 옹호 단체인 키즈 대 캔서(Kids v Cancer)는 의사들과 환자 가족들이 동정적 사용 신청 절차를 쉽게 진행할 수 있도록 돕는 '동정적 사용 네비게이터'를 출시했다.[26] 이후 FDA는 신청 절차를 간소화했지만, 여전히 제약회사에 약물 제공을 강제할 수는 없다는 점을 분명히 했다.[27][28] FDA는 연간 약 1,500건의 확대 접근 요청을 받고 그 중 99%를 승인하고 있다.[29]

5. 한국에서의 미승인 의약품 공적 공급 사례

노바티스는 2001년 4월 동정적사용승인계획(EAP)을 통해 백혈병 치료제 '글리벡'을 국내에 도입하여 희귀의약품 센터에서 선정한 환자 60명을 대상으로 6개월 동안 사용한 경험이 있다. 또한, 글리벡에 내성이나 불내약성(약제를 견뎌내지 못함)을 보이는 일부 환자를 위해 백혈병 치료제 '닐로티닙'을 무상으로 공급하는 프로그램을 진행 중이다. 이 프로그램을 통해 닐로티닙 출시 전까지 약 100여 명의 국내 환자가 혜택을 받을 것으로 예상된다.

GSK는 개발 중인 유방암 치료제 '라파티닙 디토실레이트'(lapatinib ditosylateeng)를 2007년 2월부터 국내에서 무료로 제공하고 있다. 신촌세브란스병원, 국립암센터, 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 부산대학교병원 등 총 6개 병원이 이 프로그램에 참여하고 있다.

화이자는 AIDS(후천성면역결핍증)를 유발하는 HIV(인체면역결핍바이러스) 치료제 '미라비록'(maraviroceng)에 대한 EAP를 30개국에서 진행할 계획을 가지고 있는 것으로 알려졌다.

참조

[1] 논문 Early access programs: Benefits, challenges, and key considerations for successful implementation. 2016
[2] 간행물 An overview of Compassionate Use Programs in the European Union member states
[3] 논문 Compassionate use of orphan drugs. 2015-08-21
[4] 웹사이트 US National Cancer Institute – Access to Investigational Drugs http://www.cancer.go[...] 2018-04-17
[5] 웹사이트 Expanded Access (Compassionate Use) https://www.fda.gov/[...] FDA 2018-04-27
[6] 논문 Practical, legal, and ethical issues in expanded access to investigational drugs. 2015-01-15
[7] 논문 Practical, legal, and ethical issues in expanded access to investigational drugs 2015-01
[8] 논문 Practical, Legal, and Ethical Issues in Expanded Access to Investigational Drugs 2015
[9] 논문 Medical Ethicist Arthur Caplan Explains Why He Opposes 'Right-to-Try' Laws https://www.cancerne[...] 2016-01-16
[10] 웹사이트 Réforme de l'accès dérogatoire aux médicaments (MAJ 29/08/23) https://www.omedit-i[...] 2023-03-13
[11] 뉴스 Fact check: Is medical marijuana already allowed in the Philippines? https://www.philstar[...] 2018-12-18
[12] 뉴스 FDA : 'Compassionate permits' for imported cannabis-based drugs allowed, but no request yet https://cnnphilippin[...] 2017-10-16
[13] 논문 Cannabinoids in medicine: a review of their therapeutic potential
[14] 문서 The Criminal Law Reporter Bureau of National Affairs 1976
[15] 웹사이트 Painful journey: Woman aims to gain support for marijuana as medicine http://www.mapinc.or[...] 1997-08-09
[16] 서적 Smoke Signals: A Social History of Marijuana - Medical, Recreational and Scientific https://books.google[...] Simon and Schuster 2012-08
[17] 뉴스 4 Americans get medical pot from the feds http://www.cbsnews.c[...] 2011-09-27
[18] 논문 Medical Marijuana and the AIDS Crisis 2001-06
[19] 논문 Contract Law and Ethical Issues Underscore the Latest Lawsuit About Access to Experimental Drugs for Duchenne Muscular Dystrophy 2008-09-04
[20] 논문 Your Weekly Update of News and Reviews http://www.ncahf.org[...] 2007-08-07
[21] 웹사이트 No right to experimental drugs for dying patients: Supreme Court http://afp.google.co[...] 2008-01-14
[22] 뉴스 Company denies drug to dying child - CNN https://www.cnn.com/[...]
[23] 웹사이트 Saved Josh: The gears of a successful patient advocacy campaign (Case study, by Elena Gerasimov) https://www.kidsvcan[...]
[24] 뉴스 Drug company: Ailing 7-year-old Josh Hardy will get medicine https://www.cnn.com/[...]
[25] 뉴스 Josh Hardy, Va. Boy Who Inspired Social Media Campaign, Dies https://www.nbcwashi[...] 2016-10-22
[26] 논문 Abstract LB-146: Compassionate use navigator addresses challenges and facilitates access to investigational drugs for pediatric oncologists http://cancerres.aac[...] 2016-07-15
[27] 웹사이트 Expanded Access: FDA Describes Efforts to Ease Application Process https://blogs.fda.go[...]
[28] 뉴스 FDA Simplifies Compassionate Use Application and Drug Costs https://www.medscape[...] 2016-06-03
[29] 웹사이트 Expanded Access (Compassionate Use) - Expanded Access INDs and Protocols 2009 - 2017 https://www.fda.gov/[...] U.S. Food and Drug Administration
[30] 문서 コンパッショネート使用制度の 世界の現状と基本事項 http://www.f.u-tokyo[...] 2013
[31] 문서 未承認薬について https://ganjoho.jp/d[...] 国立がん研究センターがん情報サービス
[32] 논문 医薬品のコンパッショネート使用制度(CU)　なにがCUか・なにがCUではないのか http://lifescience.c[...] null 2012
[33] 웹사이트 コンパッショネート・ユース - 薬学用語解説 - 日本薬学会 https://www.pharm.or[...]
[34] 뉴스 トランプ大統領に投与、リジェネロンの「抗体カクテル」とは https://www.cnn.co.j[...] CNN.co.jp 2020-10-03
[35] 뉴스 【新型コロナウイルス】COVID-19治療効果を見込める「アビガン」 国内第3相試験は6月末にも終了 http://dm-rg.net/new[...] 糖尿病リソースガイド 2020-04-09


본 사이트는 AI가 위키백과와 뉴스 기사,정부 간행물,학술 논문등을 바탕으로 정보를 가공하여 제공하는 백과사전형 서비스입니다.
모든 문서는 AI에 의해 자동 생성되며, CC BY-SA 4.0 라이선스에 따라 이용할 수 있습니다.
하지만, 위키백과나 뉴스 기사 자체에 오류, 부정확한 정보, 또는 가짜 뉴스가 포함될 수 있으며, AI는 이러한 내용을 완벽하게 걸러내지 못할 수 있습니다.
따라서 제공되는 정보에 일부 오류나 편향이 있을 수 있으므로, 중요한 정보는 반드시 다른 출처를 통해 교차 검증하시기 바랍니다.

문의하기 : help@durumis.com